Cette présentation porte sur une étude de phase 2, multicentrique et internationale, évaluant la pharmacocinétique, la sécurité et l'efficacité du gadopiclenol à une dose de 0,05 millimoles par kilogramme chez des enfants de moins de deux ans. L'objectif principal était de caractériser le profil pharmacocinétique de cet agent de contraste macrocyclique à haute relaxivité afin d'enrichir un modèle de population existant incluant des adultes et des enfants plus âgés.

Anna Grinberg expose les résultats obtenus auprès de 35 patients ayant complété l'étude, dont la majorité présentait une indication neurologique. La méthodologie a reposé sur des prélèvements sanguins post-injection et une modélisation à deux compartiments, intégrant des ajustements pour la maturation de la fonction rénale et le volume de liquide extracellulaire plus élevé chez les jeunes enfants. Les données montrent que les concentrations observées s'inscrivent dans l'intervalle de prédiction du modèle. Bien que les concentrations à 10, 20 et 30 minutes soient globalement plus basses chez les jeunes enfants par rapport aux adultes, la demi-vie reste comparable. Des simulations ont confirmé que les paramètres d'exposition chez les nourrissons de trois mois restent dans les rangs des valeurs simulées pour les adultes.

Sur le plan de la sécurité, les événements indésirables rapportés, tels que des vomissements, étaient mineurs et aucun événement grave n'a été lié au produit. L'efficacité a été confirmée par des radiologues sur des cas de gangliogliome, d'hémangiome et de néoplasme musculaire, illustrant un rehaussement satisfaisant après injection.

Pour le clinicien, l'enseignement majeur est que le profil pharmacocinétique du gadopiclenol chez les enfants de moins de deux ans est similaire à celui des adultes et des enfants plus âgés. Par conséquent, aucun ajustement de dose spécifique, au-delà de l'adaptation au poids corporel, n'est nécessaire pour cette population, et l'efficacité de l'agent est confirmée par extrapolation.